Ventenne malato di leucemia muore per conseguenza rara e imprevista della CAR-T therapy


Un giovane ragazzo americano di 20 anni, malato di una forma molto aggressiva di leucemia linfoblastica acuta, morto per una rarissima e inattesa conseguenza della innovativa e molto promettente CAR-T therapy. Il caso stato riportato all’attenzione degli specialisti sull’ultimo numero della rivista scientifica Nature Medicine e viene attentamente studiato per evitare che si ripetano casi simili. Di CAR-T therapy si parlato moltissimo nei mesi scorsi e, visto il suo grande potenziale, torneremo ad occuparcene spesso: oggi approvato anche in Europa, ma non ancora disponibile in Italia, in due differenti “versioni” destinate entrambe a malati gravi e senza altre opzioni di cura disponibili, questa sorta di auto-trapianto potenziato pu trasformare in curabile, persino guaribile, un paziente ormai dato per spacciato. Trattandosi di una cura molto “potente” e aggressiva, sappiamo che pu avere complicanze anche molto gravi – dice Paolo Corradini, presidente della Societ italiana di ematologia e direttore della Divisione di Ematologia all’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano -. Per questo servono centri altamente specializzati nella gestione e non una terapia che pu essere somministrata in tutti gli ospedali. D’altro canto la vicenda di questo ragazzo non deve creare allarmismi ingiustificati e va inquadrata correttamente.

CAR-T therapy, la grande speranza per chi ha un tumore del sangue


Tentata in un bambino a Roma


Restavano pochi mesi di vita, tutte le cure avevano fallito

La vicenda risale a qualche anno fa (non stata ufficialmente resa nota la data per tutelare la privacy del ragazzo) e viene approfonditamente descritta su Nature Medicine: il giovane paziente, stato curato alla University of Pennsylvania Center for Innovation, uno dei primi centri al mondo a studiare e testare le CAR-T. Dopo la diagnosi di leucemia linfloblastica acuta a cellule B il ventenne era stato sottoposto a diverse terapie standard, ma la malattia si era sempre ripresentata. Per questo i medici del Children’s Hospital di Philadelphia, dove era in cura, hanno deciso di arruolarlo in uno dei primi protocolli sperimentali con CTL019: ora il farmaco derivato dal CTL019, tisagenlecleucel, approvato per l’uso in bambini e giovani adulti con forme refrattarie di leucemia linfoblastica acuta sia negli Usa che in Europa.La malattia gli lasciava pochi mesi di vita e la speranza era quella di riuscire a sconfiggerla utilizzando la stessa strategia che ha gi portato a lunghe remissioni (la leucemia scomparsa, ma servono grandi cautele prima di poter parlare di effettiva guarigione) in diversi pazienti gravi come lui, tra i quali l’esempio pi felice quello della piccola Emily Whitehead, la prima bambina a ricevere la cura nel 2012 (quando aveva 6 anni) e che oggi sta bene, senza alcuna traccia del tumore.

Una conseguenza rarissima, mai verificatasi, del tutto imprevista

All’inizio anche per il 20enne le cose sembravano volgere la meglio: in seguito al trattamento la leucemia andata in completa remissione, ma nove mesi dopo il ragazzo ha avuto una violenta ricaduta che ne ha causato il decesso.Per capire cosa accaduto, occorre ricordare come funzionano le CAR-T.La tecnica consiste nel prelevare dal sangue del paziente i suoi linfociti T (principali artefici della risposta immunitaria contro il tumore) sui quali viene indotta, con tecniche di ingegneria genetica, la capacit di riconoscere e uccidere specificamente le cellule cancerose, spiega Corradini. In pratica, tramite un virus non patogeno, viene introdotto nei linfociti T un gene che produce un recettore, chiamato CAR (Chimeric antigen receptor), che riconosce una proteina espressa sulle cellule della leucemia. I linfociti cos rimaneggiati e potenziati vengono re-infusi nel paziente e cominciano la loro battaglia contro la malattia. In pratica, nel caso in questione, la CAR-T therapy non ha potenziato e armato soltanto le cellule che dovevano combattere il cancro, ma anche una singola cellula leucemica che si cos resa invisibile all’attacco terapeutico, rimasta nell’organismo del giovane e per mesi si moltiplicata in modo incontrollato, provocando poi la violenta ricaduta e il suo decesso.

CAR-T: terapie efficaci, potenti e nuove. Per questo servono cautele

Finora sono stati ottenuti risultati molto soddisfacenti nei linfomi e in alcune forme di leucemia, in adulti e bambini. E dati incoraggianti sono stati presentati anche nel mieloma multiplo, sempre su pazienti che non rispondono ai trattamenti standard e che attualmente non hanno altre opzioni di cura a disposizione.Ma gli specialisti sono ben consapevoli dei rischi collegati a questa procedura: La grande potenza e velocit di azione di queste cellule pu creare violente reazioni nell’organismo di una minoranza dei pazienti, come la sindrome da rilascio citochinico – chiarisce Corradini -. Sappiamo che possono verificarsi complicanze che, se non gestite da equipe con esperienza specifica, possono risultare gravi e potenzialmente fatali. Inoltre bisogna tener presente che stiamo parlando di una strategia di cura molto complessa e molto recente, per cui inevitabile che ci siano cose che ancora non conosciamo (perch non abbiamo una vasta esperienza di casi precedentemente trattati) e che dobbiamo, possiamo, imparare a gestire. Ed questo, purtroppo, il caso di questo ragazzo, che rappresenta una vicenda unica, mai precedentemente verificatasi in tutti i pazienti studiati sino a oggi. La triste vicenda di questo giovane, che bene ricordare non aveva nessun’altra opzione terapeutica oltre alle CAR T-cells, gi uno stimolo a nuove ricerche sulle procedure di trasformazione in vitro per limitare o azzerare questa potenziale complicanza del trattamento.

9 ottobre 2018 (modifica il 10 ottobre 2018 | 09:54)

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Autore dell'articolo: admin