Tumori del sangue, chi può usufruire della Car-T therapy in Italia (e dove)


Sono circa 800 i pazienti adulti e 40 i bambini con un tumore del sangue che in Italia, a breve, potrebbero beneficiare della Car-T, la nuova cura in grado di combattere leucemie e linfomi inguaribili, che non rispondono alle cure convenzionali. E fra tutti i pazienti eleggibili alla terapia, la percentuale di guarigione pari al 40, se non addirittura 50 per cento. Numerosi studi scientifici hanno confermato l’efficacia di questa cura, una sorta di auto-trapianto super potenziato che trasformare in curabile, persino guaribile, un paziente con un tumore del sangue in stadio molto avanzato, ma pu avere complicanze gravi e servono centri specializzati per eseguire questi sofisticati trattamenti. A fare il punto sulla CAR-T therapy, in occasione del primo workshop italiano sulle Car-T Cells tenutosi a Milano, sono stati Paolo Corradini, presidente della Societ Italiana di Ematologia, direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano e titolare della cattedra di Ematologia dell’Universit degli Studi di Milano, e Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanit e direttore del dipartimento di Onco-ematologia pediatrica, terapia cellulare e genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Ges di Roma.


Per chi e dove disponibile in Italia

La terapia con cellule Car-T oggi riservata a pazienti che hanno fallito i trattamenti convenzionali. Pi specificatamente, l’Agenzia europea del farmaco (Ema) ha approvato la terapia con cellule Car-T nei pazienti fino ai 25 anni di et con leucemia linfoblastica acuta a differenziazione B cellulare (LLA-BCP) in seconda ricaduta di malattia o con malattia refrattaria ai trattamenti convenzionali o in prima ricaduta post trapianto emopoietico e nei pazienti adulti affetti da linfomi diffusi a grandi cellule B (DLBCL) e da linfomi primitivi del mediastino (PMBCL) a grandi cellule B refrattari o resistenti a due o pi linee di terapia sistemica aggiunge Locatelli. In un futuro non lontano, la terapia cellulare potrebbe diventare la base del trattamento per molte tipologie di tumore. E in Italia? Speriamo che l’autorizzazione dell’Aifa arrivi quanto prima per poter iniziare a trattare dei pazienti entro la fine dell’anno  – dice Corradini -. Non abbiamo a che fare con un farmaco, ma con una complessa procedura di terapia cellulare che, in caso di fallimento di precedenti terapie, pu costituire l’unica opzione salvavita.

Una strategia non priva di rischi (anche fatali)

In uno studio condotto all’Ospedale Bambino Ges di Roma basato sull’impiego delle cellule Car-T nelle LLA-BCP e nei linfomi a cellule B, la terapia ha mostrato una risposta decisamente favorevole nei 15 pazienti trattati con percentuali di ottenimento della remissione di malattia superiori all’80% – chiarisce Locatelli -. Anche i primi dati di risposta iniziale nei bambini con neuroblastoma sono promettenti e inducono largamente a proseguire sulla strada intrapresa. La terapia con cellule Car-T perci in grado di offrire una concreta possibilit di cura definitiva a quei pazienti che, avendo fallito i trattamenti convenzionali, non avrebbero ulteriori possibilit terapeutiche disponibili. Tuttavia al momento la terapia non del tutto priva di rischi. I possibili effetti collaterali che sono stati osservati sono la sindrome da rilascio citochinico e gli effetti avversi neurologici – ricorda Corradini -. La sindrome da rilascio citochinico legata all’attivit delle Car-T e pu presentarsi in circa il 25% dei pazienti con febbre molto alta, abbassamento della pressione, difficolt respiratorie e insufficienza renale. La mortalit di questo trattamento circa del 5%. Per questo fondamentale muoversi tempestivamente ai primi segni di sviluppo di questa complicanza e con le terapie appropriate (farmaci corticosteroidei o anticorpi che bloccano le citochine coinvolte nella fisiopatologia di questa condizione). Quest’osservazione sottolinea l’importanza che la terapia con cellule Car-T venga eseguita in Centri selezionati ad alta qualificazione e con esperienza specifica – conclude Locatelli -. Un’altra temibile complicanza della terapia con cellule Car-T costituita dalla neurotossicit, che, in rarissimi casi occorsi in soggetti adulti, risultata essere anche fatale. Per aumentare la sicurezza delle Car-T nel nostro trial accademico, durante la generazione dei linfociti T, abbiamo sviluppato una modifica: l’aggiunta di un gene, chiamato suicida, che si attiva in caso di mancata risposta a terapie farmacologiche della sindrome da rilascio citochinico, piuttosto che della neurotossicit, determinando la pronta eliminazione delle cellule Car-T.

25 giugno 2019 (modifica il 25 giugno 2019 | 16:44)

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Autore dell'articolo: admin