Sammy Basso e la progeria, grazie al gene-editing la cura è più vicina


C’ un primo passo molto importante per la cura della progeria, malattia genetica molto rara che provoca un precoce invecchiamento del corpo, preservando per normale intelligenza ed emotivit a causa della mutazione del gene LMNA. Su Nature, una delle pi importanti riviste scientifiche al mondo stato pubblicato uno studio, condotto dai ricercatori di Oviedo, in Spagna, su questa sindrome. Non ancora la cura definitiva, ma certamente le novit scientifiche aprono la strada per curare geneticamente la sindrome. Co-autore scientifico dello studio proprio Sammy Basso, il pi longevo tra i malati di progeria, operato con successo al cuore al San Camillo di Roma appena tre settimane fa a causa di una gravissima stenosi al cuore che se lo stava portando via: primo intervento al mondo di questo tipo.

Il metodo taglia e cuci del Dna

Oggi lo stesso Sammy che, dal salotto di casa, ancora convalescente, spiega con un video pubblicato su Facebook la rivoluzione a livello scientifico di questa innovativa ricerca, che ha utilizzato la tecnica CRISPR-Cas-9, il metodo di gene-editing per modificare il Dna, gi utilizzata per curare altre malattie genetiche di cui l’embrione portatore e impedire che vengano trasmesse alle generazioni successive.

Il racconto di Sammy

I ricercatori sono andati a modificare il gene mutato della progeria per renderlo sano. una delle prime volte che viene usato questo metodo a livello sistemico: non viene curato solo un organo, ma un organismo intero. La tecnica stata applicata in vitro, dunque in cellule, ma anche su modelli animali e ha dato risultati straordinari. la prima volta che si parla di una possibile vera cura per la progeria – spiega Sammy Basso con orgoglio – e non solo di un aiuto. Era qualcosa che nessuno si sarebbe aspettato, che nessuno osava sperare, invece arrivata. Non diciamo che siamo in grado di curare la progeria oggi, ma questo un primo passo per la cura definitiva. Mi rende molto felice perch qualcosa per cui lottiamo da anni e mi tocca personalmente perch a questo progetto ho collaborato: sono andato nei laboratori di Carlos Lopez Otin che non solo uno dei pi importanti ricercatori sulla progeria ma anche un grandissimo amico, una persona fra le pi autentiche e umane che io conosca e che mi ha aiutato molto anche a livello personale in questi anni. Ho lavorato a questo progetto, a cui a capo Olaya Santiago Fenandez e ho dato una mano come giovane studente e giovane scienziato a realizzare questo. Sammy aggiunte tra l’altro di essere molto fiero perch questo progetto stato in parte sovvenzionato anche dalla A.I. Pro. Sa.B. (l’associazione italiana Progeria Sammy Basso) dunque da tutti i sostenitori che con i loro fondi hanno contribuito a questa missione e ad arrivare a questo punto di svolta. Ecco, sono davvero emozionato, ma voglio ringraziare tutti voi che ci seguite sempre conclude Sammy, che a bene che le future cure non serviranno a lui, ma potranno aiutare tutti quelli che arriveranno dopo di lui.

19 febbraio 2019 (modifica il 19 febbraio 2019 | 11:03)

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Autore dell'articolo: admin