Rene policistico: un farmaco allontana la dialisi


Buone notizie per gli italiani di soffrono del rene policistico dell’adulto, una malattia genetica che interessa almeno una persona su mille e pu danneggiare i reni fino a renderli incapaci di svolgere il proprio ruolo di filtri, ma anche avere ripercussioni sul resto dell’organismo. Uno studio italiano coordinato da ricercatori dell’Istituto Mario Negri, appena pubblicato sulla rivista Plos Medicine, segnala che l’octreotide, un farmaco appartenete alla classe degli analoghi della somatostatina, in grado di rallentare la crescita della cisti e la perdita di funzione renale, riducendo la necessit della dialisi.

I benefici

Nello studio, denominato Aladin 2, sono stati coinvolti cento pazienti, in cui la funzionalit renale era gi stata compromessa dalla malattia: met sono stati trattati con l’octreotide, somministrato una volta al mese per tre anni, gli altri hanno ricevuto un placebo (farmaco inattivo). Ebbene l’octreotide si rivelato capace non solo di rallentare la crescita delle cisti, ma anche di ridurre il ricorso alla dialisi nei pazienti con il grado pi grave di danno renale. Fino a qualche anno fa non c’era modo di rallentare o arrestare lo sviluppo delle cisti e di fermare la progressione inesorabile della malattia renale policistica. La cura dei pazienti si limitava al trattamento dell’ipertensione arteriosa che spesso presente, a correggere alcune alterazioni del metabolismo, ma per lo pi si assisteva impotenti all’avanzare dell’insufficienza renale – spiega il professor Giuseppe Remuzzi, direttore dell’Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri Irccs -. Negli ultimi anni, clinici e ricercatori dell’Istituto Mario Negri hanno individuato un farmaco, l’octreotide (comunemente utilizzato nella terapia di alcuni tumori) che si rivelato promettente per la cura di questa malattia, perch in grado di rallentare la crescita delle cisti e limitare la riduzione della funzione renale nel tempo.

Le prospettive

L’octreotide potrebbe diventare la terapia che modifica l’evoluzione sfavorevole della malattia del rene policistico e prevenire la progressione verso l’insufficienza renale e il bisogno di dialisi – fa notare Piero Ruggenenti, capo dipartimento di Medicina renale dell’Istituto Mario Negri -. Questo farmaco inoltre in grado di ridurre la crescita delle cisti anche a livello del fegato (che talvolta accompagnano quelle renali) e di migliorare la disfunzione cardiaca che spesso si osserva nei pazienti con rene policistico.

La malattia

Il rene policistico o pi correttamente rene policistico autosomico dominante una malattia genetica causata da una mutazione dei geni PKD1 e PKD2. Nella maggioranza dei casi la malattia viene trasmessa da una generazione all’altra: ogni figlio di un genitore portatore del gene mutato (e quindi malato) ha una probabilit del 50 per cento di ereditarla. La malattia caratterizzata dallo sviluppo di cisti in entrambi i reni che si espandono per numero e dimensione durante tutta la vita, aumentando cos il volume renale. Il tessuto renale viene sostituito e sovvertito dalle cisti in modo progressivo, perdendo con il passare tempo la sua capacit di filtrare, tanto che circa la met dei pazienti sviluppa un’insufficienza renale terminale entro i 60 anni e deve ricorrere alla dialisi o al trapianto di rene. La malattia presenta anche manifestazioni extrarenali tra cui cisti nel fegato, aneurismi intracranici, patologie delle valvole cardiache ed ernie addominali. Tuttavia la gravit e il decorso del rene policistico variano molto da caso a caso, influenzati dal tipo di mutazione genetica e da fattori ambientali.

15 aprile 2019 (modifica il 15 aprile 2019 | 17:12)

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Autore dell'articolo: admin