Grazie a Crispr passi avanti contro la distrofia di Duchenne



La rivista Science ha pubblicato i risultati di una sperimentazione di una nuova terapia genica contro la distrofia di Duchenne, una malattia genetica che colpisce circa 300mila bambini (perlopiù maschi) nel mondo. La terapia è basata sulla tecnica Crispr ed è stata sperimentata su un piccolo numero di cani affetti dalla stessa mutazione genetica. I ricercatori hanno osservato un aumento della distrofina, la proteina che scarseggia nei malati di distrofia di Duchenne causando il deperimento dei muscoli. L’aspettativa di vita … Continua


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