Alessandro e la corsa per il midollo compatibile: esiste l’opzione «genitori»


In assenza di donatore di midollo completamente compatibile, per quei bambini malati di leucemia o altri tumori del sangue o malattie da immunodeficienza primitiva (come Linfoistiocitosi Emofagocitica che ha colpito il piccolo Alessandro) c’è un’opzione in più: la donazione da uno dei due genitori. La tecnica di manipolazione cellulare, praticata dal 2010 all’ospedale Bambin Gesù di Roma, ha dato finora percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo. «Con la tecnica di manipolazione cellulare delle cellule staminali che impiega uno dei genitori come donatore – spiega Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale – abbiamo già trapiantato 150 bambini, 50 erano pazienti con immunodeficienza primitiva, 6 dei quali con la stessa malattia di Alessandro, l’Hlm. La percentuale di guarigione definitiva nei bambini con immunodeficienza primitiva è dell’85%. I sei pazienti con Hlm stanno tutti bene dopo il trapianto. Le percentuali di guarigione utilizzando questa tecnica sono sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo». I genitori di Alessandro, Paolo Montresor e Cristiana Console sono informati di questa possibilità ma per ora hanno preferito tentare la ricerca di un donatore non consanguineo.

Midollo osseo, come si fa a diventare donatori? Che cosa fare in pratica


I requisiti per iscriversi al registro dei donatori


La prima scelta sono i fratelli

Il trapianto di cellule staminali del sangue rappresenta una terapia salvavita per un elevato numero di pazienti pediatrici affetti da leucemia o da altri tumori del sangue, così come per bambini che nascono senza adeguate difese del sistema immunitario o con un’incapacità a formare adeguatamente i globuli rossi. Alessandro è curato con una terapia innovativa, l’anticorpo monoclonale ricombinante anti-interferone gamma, ma il trapianto resta l’unica opzione possibile per salvargli la vita. «Per tanti anni – spiega Franco Locatelli – l’unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella compatibile con il paziente. Ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25 per cento. Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i registri dei donatori volontari di midollo osseo che arruolano ormai più di 32 milioni di persone nel mondo, un po’ più della metà della popolazione italiana. Il sistema di ricerca funziona molto bene in tutto il mondo, ancora di più in Italia». Dall’immissione dei dati del paziente nel Registro mondiale al trapianto trascorrono in media tre mesi.

L’opzione concreta di donazione da genitore

Ma nonostante l’alto numero di donatori esiste un 30-40 per cento di pazienti che non trova un donatore idoneo. Ed è questo il casi di Alessandro che ha un assetto immunogenetico (Hla) molto raro e per lui le chance di trovare un donatore compatibile sono molto basse. Se non ci sono fratelli e non si trovano donatori compatibili non consanguinei, l’opzione della donazione da parte di uno dei genitori è però una possibilità che potrebbe salvargli la vita, come è già successo a altri sei piccoli pazienti al Bambin Gesù perché su questa strada sono stati fatti passi da gigante.

Gli anni di ricerca per superare le complicanze

Negli ultimi 20 anni si è investito molto nell’utilizzo come donatore di cellule staminali emopoietiche di uno dei due genitori, che sono immunogeneticamente compatibili per il 50% con il proprio figlio. L’utilizzo di queste cellule senza alcuna manipolazione rischia però di causare gravi complicanze, potenzialmente fatali, correlate alla procedura trapiantologica stessa. Per questo motivo, fino a pochi anni fa, si utilizzava un metodo di “purificazione” di queste cellule che garantiva una buona percentuale di successo del trapianto (attecchimento) ma che, sfortunatamente, si associava ad un elevato rischio infettivo (soprattutto nei primi mesi dopo il trapianto) con un’elevata incidenza di mortalità. Come risultato finale, i trapianti da uno dei due genitori avevano una probabilità di successo significativamente inferiore a quella ottenibile impiegando come donatore un fratello o una sorella, o un soggetto identificato al di fuori dell’ambito familiare.

L’innovativa tecnica del Bambin Gesù

Negli ultimi anni però i ricercatori del Bambin Gesù hanno messo a punto una nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali che permette di eliminare le cellule «pericolose» (linfociti T alfa/beta+), responsabili dello sviluppo di complicanze legate all’aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente (la cosiddetta Graft versus host disease), lasciando però elevate quantità di cellule «buone» (linfociti T gamma/delta+, cellule Natural Killer), capaci di proteggere il bambino da infezioni severe e dalla ricaduta di malattia. La percentuale di guarigione definitiva per pazienti con leucemie acute resistenti ai trattamenti convenzionali è superiore al 70%, percentuale che sale all’85% nei pazienti con immunodeficienza primitiva. Inoltre il rischio di sviluppare complicanze a breve e lungo termine correlate al trapianto appare particolarmente basso.

26 ottobre 2018 (modifica il 26 ottobre 2018 | 12:54)

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Autore dell'articolo: admin